Les protocoles d’utilisation thérapeutique et de recueil des données (PUT-RD) « reposent beaucoup sur les praticiens », ce qui pose un « enjeu d’organisation » au sein de chaque établissement, et « nécessite de l’aide pour recueillir les données ».

« En termes d’accès à la thérapeutique, la réforme de l’accès précoce est très positive », a abondé le Dr Émilie Garrido-Pradalie, directrice de la recherche et des maladies et chargée du projet cancer de l’Assistance publique-hôpitaux de Marseille (AP-HM). « Pour autant, la mise en place est assez complexe et lourde. On n’avait pas mesuré son poids, notamment concernant le recueil et le contrôle de la qualité des données. »

Les pharmaciens hospitaliers « ont fait un énorme de travail de définition du circuit du médicament, d’aide à la prescription… Mais il reste un lien à faire entre les pharmacies à usage intérieur (PUI) et les directions de la recherche clinique et de l’innovation (DCRI) pour avoir accès à la même qualité de données », ce qui nécessite de la main d’oeuvre.

Le taux de complétude attendu dans le recueil des données des accès précoces est de 90% or « aujourd’hui nous n’y sommes pas », a souligné le directeur accès au marché et affaires gouvernementales de Bristol Myers Squibb (BMS), Benjamin Kowalski.

« La collecte de données est absolument essentielle, et une chance quand l’accès précoce est pré-AMM. Nous avons peu de moyens pour agir au sein des hôpitaux. Le temps concret pour le recueil manque », a-t-il déploré.

Le financement « ne résout pas tout », a ajouté le directeur accès, économie et export du Leem (Les entreprises du médicament), Éric Baseilhac. L’emploi de techniciens pour la collecte de données en vie réelle, comme cela se fait pour la recherche, est impossible donc « il faut modifier la loi ».

La collecte de données sur les accès précoces « a des trous géographiques: quand on sort de l’espace géographique des CHU, ce n’est pas évident. On a un travail d’information à faire, des hôpitaux continuent à découvrir le système et donc leurs obligations », a poursuivi le responsable du Leem.

De plus, « il faut industrialiser le recueil de données de vie réelles, l’enjeu dépasse l’accès précoce. A l’avenir, on aura besoin de l’impact des médicaments dans la vraie vie » autant que pendant les phases cliniques, a indiqué Eric Baseilhac.

« Aujourd’hui, l’échéance de contrôle du recueil des données est d’un an, mais on aurait intérêt à avoir un suivi de la qualité », a estimé le Dr Émilie Garrido-Pradalie.

« Dans le soin, il n’y a pas de postes de techniciens data. Il faut avancer là-dessus », a abondé Nicolas Girard.

« On pourrait s’aider des bases de données existantes mais elles n’ont pas été constituées pour ça, donc il y a des adaptations juridiques à faire », a souligné Eric Baseilhac.

La Haute autorité de santé (HAS) « incite à utiliser les registres existants », a indiqué la cheffe du service évaluation des médicaments, Sophie Kelley-Causeret.

Un appel à recensement des sources de données mobilisables permettant de répondre aux exigences de la HAS vient d’être lancé, a-t-elle signalé.

« Aujourd’hui, les demandes de collecte de données sont très simplifiées, mais on peut probablement encore simplifier. En post-AMM, on peut ne pas demander de recueil de données. De plus, l’article du 30 du projet de loi de financement de sécurité sociale (PLFSS) pour 2023 modifie le dispositif en supprimant l’obligation d’obtenir un avis favorable de l’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM) sur l’efficacité et la sécurité de la spécialité lorsqu’elle a obtenu un avis positif du comité des médicaments à usage humain (CMUH) de l’Agence européenne du médicament (EMA) dans l’indication concernée ».

La HAS a reçu 114 demandes d’accès précoce, sans compter les demandes de renouvellement d’accès précoce et celles de continuité d’autorisation temporaire d’utilisation (ATU), entre l’entrée en vigueur de la réforme le 1er juillet 2021 et le 10 novembre.